現階段治療重型海洋性貧血的主要方法，仍是依賴定期輸血及排鐵治療。骨髓移植，只適用於少數的重型海洋性貧血患者，至於基因療法的臨床應用，則仍需一段時間。

鐵沉積的情況，需要借助有效的藥物作排鐵治療，來降低體內鐵的負荷量以達到正常或無毒性濃度之狀況。為達到降鐵之目的，排鐵劑必須達到鐵之排出量大於來自輸血及腸胃道吸收的量。因此，排鐵劑須在耐受性及無毒性的情況下，達到體內鐵的負平衡1。重型海洋性貧血患者，血清鐵飽和且肝臟鐵濃度超過一毫克/公克、約2~3歲歷經過10-20次輸血且血清鐵值達到1000毫克/升，則要開始排鐵治療。

傳統的排鐵治療，自1962年開始使用DFO於臨床治療至今。60年代，以肌肉注射方式為主，70年代則開始用可攜式幫浦(pump)，慢慢微量給藥方式，晚上在家皮下注射20-25毫克/公斤以10%注射用水溶液打8-12小時每週6-7天，每天約可排出0.15~0.5毫克/公斤，恰等於抵消標準之每天輸血輸入量0.25~0.5毫克/公斤，因而大大提高療效。在體外1公克 DFO 可螯合93毫克的鐵，體內之螯合效果則介於體外之5-20﹪之間，影響因素則包括：給藥途徑及時間，鐵負荷之程度，Vitamin C，肝疾病及造血活力等。長期規律使用DFO，能有效降低因沉積鐵毒性造成之併發症及死亡的風險，其使用之經驗包括臨床效果及毒性均已受到極大的肯定。靜脈注射DFO則是皮下注射遵醫囑性不佳或心臟鐵沉積較大者的另一項選擇。

過去40年來，由於許多國家透過政府提供免費的DFO注射用排鐵劑，著實降低了重型海洋性貧血患者的病發率及死亡率。有些病患，目前已超過45歲，且可期望與正常人同樣長壽！但如此幸運的病患並不多。在政府當局提供免費DFO的國家，仍然有至少超過1/3的病患血清鐵（Serum Ferritin）超過2500mmg/l。一般而言，這些病患，常比低於2500mmg/l的病患有較高的病發率及死亡率1,2！DFO注射部位的副作用很常見，但過敏反應則不多，毒性包括：聽力喪失、鋅缺乏，骨骼變形、yersinia感染，小孩則有發育不良、生長障礙等。鐵沉積過量引發之毒性，主要是由於皮下注射DFO之遵囑性低及少部分藥物本身之毒性。DFO經腸胃道吸收不好，嘗試著口服或經鼻吸入皆失敗。另一個問題是DFO過於昂貴，導致限制此藥的使用，尤其是開發中的國家，也是最需要此藥的國家，只有少數的病患得以使用！重型海洋性貧血患者，超過80％出生在亞洲及中東國家，只有10％得以適當輸血及排鐵，由於DFO太貴的緣故。其餘90％，則處於因鐵質超量導致不可逆之臟器受損及瀕臨死亡的危機中1,2。緩釋劑型(desfera depot)由諾華公司開發出來，DFO結合於hydroxyl-ethyl starch polyer成一巨分子可延長其療效。4小時IV給藥相當於3-7天DFO皮下注射，但phase II之人體試驗顯示效果不佳。因此，許多專家嘗試以一種口服、有效、無毒性之排鐵劑來取代DFO。這類新的排鐵劑，在西歐及北美被認定為孤兒藥，盼能取代DFO2,3。過去14年來，在海洋性貧血慈善機構的大力贊助下，此一新的口服排鐵劑（Deferiprone or L1）在學術研究基礎上，引介給患者4,5。

L1已列為罕見疾病用藥並適用於海洋性貧血長期輸血者。在歐洲及開發中國家使用L1的病人數持續增加中，自從第一個臨床使用至今，估計已在40多個國家，超過6500位病患使用。在印度，L1於1995年上市，但仍未普遍被使用於海洋性貧血患者。 L1也於1999年在歐盟上市，根據EC CPMP的評估及推薦，其使用只限於對DFO耐受性不佳者並且繼續監控其毒性。

L1的排鐵效應取決於：原鐵沉著量、病患鐵負荷增率、使用劑量、使用頻率及其代謝率。目前，L1之用法為：每次25-50毫克/公斤，一天2-4次，每天劑量為50-120毫克/公斤。以50-100毫克/公斤可排出鐵10-120毫克，約血清鐵3-12 毫克/公升。相較之下，使用50 毫克/公斤劑量，單次投與，只能增加1-2毫克尿鐵排出量。以逐步增加劑量來密集排鐵，有病患尿鐵排出量為325毫克，劑量為16公克〈250 毫克/公斤〉分7次服用1。至於，兩者藥效之比較的問題，目前只能說，對大部分的病患而言，L1和DFO皆可達到體內鐵質之負平衡。

相對於多倫多研究小組聲稱，L1會導致增加肝纖維化。沒有其他研究者證實此發現，包括在印度及瑞士的數組病患，他們每天口服L1已超過10年6,7,10，他們也沒有觀察到相對於使用DFO的病患，有任何顯著的差異8,9。

過去幾年，與DFO或L1相關的公司，不斷努力研發新的口服排鐵劑。這些新的口服排鐵劑，仍尚未進入臨床人體試驗階段，且至少5年內無法正式使用於病患。況且假如有效且無毒性，仍須經過註冊上市的程序，且和DFO及L1做比較，而此比較效果和毒性必須使用於大量病患，且需數年的時間，正如過去10年L1和DFO的比較經驗一般。

現今，L1仍只用於無法取得DFO，無法接受皮下注射排鐵劑或無法忍受其毒性的病患。但口服L1的患者的預後，遠優於那些因DFO 缺乏或無效而產生的鐵超負荷毒性的患者，鐵超負荷的毒性會造成加速不可逆的器官傷害，甚至可能死亡！同時也無法享受到，將來任何更好更有效的治療方式所帶來的好處。

L1和DFO的合併治療，將會是下一波排鐵治療的新趨勢，L1深入組織排鐵之效果結合DFO區間車載運鐵的效果(shutlle effect)，這種用法已廣泛用於台中地區的患者，顯示比其兩者單獨使用－效果更好，毒性更低，海洋性貧血的長期預後，可期待的是將會越來越好。