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主要納入條件：
· 基準點時至少 20 歲的男性及女性患者。
· 依據病歷記錄，紅血球及/或顆粒性白血球殖株比率 (clone size) ≥10% 而診斷為活動性 PNH，測量方式為使用流式細胞儀定量糖磷脂醯肌醇 (GPI) 的缺陷程度 (可採用篩選或醫療病史資料)。
· 第 1 天之前最多 8 週時間內至少測量 3 次，乳酸脫氫酶 (LDH) 檢驗值 > 1.5 倍正常值上限 (ULN) (可採用篩選、基準點或醫療病史資料)。
· 基準點時血色素< 10.5 g/dL。
· 第 3 階段時，經試驗主持人判斷，溶血性參數低於篩選期和基準點，顯示 LNP023 治療具有效益的患者。
· 第一劑 LNP023 治療前至少 4 週，需要接受對抗 N. meningitidis、S. pneumoniae、H. influenzae 的疫苗注射 (先前若已接受疫苗注射，在 LNP023 治療開始時仍需維持有效效價)。如果在疫苗注射後未滿 4 週時，需要提早開始 LNP023 治療，必須採用預防性抗生素治療。
主要排除條件：
· 試驗第 1 天前的 3 個月內，患者接受過 eculizumab 或其他補體抑制劑治療。
· 已知或疑似遺傳性或後天性補體缺乏症。
· 目前患有活動性原發或繼發性免疫缺乏疾病。
· 曾接受脾臟切除術。
· 曾進行骨髓/血液幹細胞或臟器 (例如心臟、肺臟、腎臟、肝臟) 移植。
· 患有惡性腫瘤，或過去 5 年內確診惡性腫瘤。
· 篩選時和基準點的實驗室檢驗皆證實，患者出現骨髓衰竭 (網狀紅血球 < 60 x 109/L，或血小板 < 50 x 109/L，或嗜中性白血球 < 1 x 109/L)。
· 篩選時和基準點皆證實，雖然患者接受過疫苗注射，仍出現復發性腦膜炎和腦膜炎雙球菌感染。
· 第一劑 LNP023 前 2 週內，出現或疑似有 (依據試驗主持人判斷) 活動性感染，或是有重度復發性感染病史。
· 篩選時，人類免疫不全病毒 (HIV)、B 型肝炎 (HBV) 或 C 型肝炎 (HCV) 檢驗結果呈陽性。
· 第一劑 LNP023 治療前 8 週內，患者接受過免疫抑制劑，例如但不限於 cyclosporine、tacrolimus、mycophenolate 或 mycophenolic acid、cyclophosphamide、methotrexate 或 IV immunoglobulins，除非在第一劑 LNP023 前已接受穩定療程至少 3 個月。
· 接受全身性皮質類固醇治療，且在隨機分配前至少 4 週維持穩定劑量的患者。
· 篩選時和基準點 (除非略過基準點) 依試驗主持人判斷，皆有積極治療仍無法改善的重度共病症；例如罹患重度腎臟病 (慢性腎臟病第 4 期，需接受透析治療)、心臟病晚期 (NYHA 第 IV 級)、重度肺動脈高血壓 (WHO 第 IV 級)，或不穩定血栓事件。
· 患者出現任何醫療狀況，判斷可能會妨礙參加試驗，或可能在試驗期間導致嚴重不良事件。
· 對於試驗治療、其中賦形劑或化學分類相近的藥物，曾有過敏反應病史。
· 已懷孕或正在哺餵母乳的女性，或是在本試驗期間計畫懷孕。
· 有生育能力的女性 (定義為生理上能夠懷孕的所有女性)，除非在試驗治療期間直到停用試驗藥物後 1 週內，採用高度有效的避孕方法，才可參與試驗。
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