罕見疾病個案快速審查條件之「審查標準表」及「送審資料表」

一、依據105年4月14日罕見疾病及藥物審議會第41次會議決議辦理。

二、為加速罕見疾病個案通報審查作業，縮短患者通報時間，本署前委請罕病專家，針對通報個案病人數多，且診斷要件複雜之罕病，優先研訂旨揭「審查標準表」及「送審資料表」，並經罕見疾病及藥物審議會審議通過。包括:多發性硬化症、結節性硬化症、脊髓性肌肉萎縮症、肌萎縮性側索硬化症、粒線體疾病、原發性肺動脈高壓及瑞特氏症等7項。

附件檔案：摘要彙總表審查標準表及送審資料表.pdf